A Anvisa autorizou o início de um estudo clínico que vai testar uma nova terapia gênica para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença e que afeta bebês nos primeiros meses de vida.
O tratamento está sendo desenvolvido pela empresa norte-americana GEMMABio em parceria com a Fiocruz. A ideia é usar um vírus modificado para levar um gene saudável ao organismo da criança e tentar compensar o problema causado pela mutação genética.
Se o estudo mostrar que o produto é seguro e apresenta bons resultados, ele poderá se tornar um medicamento no futuro. A Fiocruz já tem acordo para receber a tecnologia e produzir o tratamento no Brasil, caso ele seja aprovado pela Anvisa.
O estudo autorizado é de fase inicial (1/2), quando os pesquisadores avaliam principalmente a segurança e os primeiros sinais de eficácia. A pesquisa será feita em pelo menos três hospitais do país, incluindo o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Unicamp.
A Anvisa acompanha de perto todo o processo para garantir que o desenvolvimento seja feito com segurança e qualidade.
O que é a AME tipo 1?
É uma doença genética rara causada por uma alteração no gene SMN1. Essa falha impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios que controlam os movimentos. Por isso, bebês com AME tipo 1 perdem força muscular rapidamente e têm risco de vida nos primeiros anos.
